天の川の薬: 一杯の薬が必要ですか? :: 動物研究を理解する

投稿日:ミア・ローゼンバウム著、投稿日: 30/07/20

これらのトピックの詳細:

動物の遺伝子工学が容易かつ安価になるにつれて、医薬品の生産も容易になります。 乳汁中に薬物を生成するように作られたトランスジェニック動物は、より遠く離れた多くの人々に高価な医薬品をもたらす可能性がある。

朝、ぼんやりした目でほとんど目が覚めていないとき、あなたはほぼ自動的に自分自身にお茶を一杯注ぎ、運が悪い人は朝薬を飲むために水を一杯注ぎます。 水の代わりに、必要な薬がすでに含まれている牛乳があったとしたらどう思いますか?

少し SF のように聞こえますが、科学者たちは数十年にわたり、ヤギやウシを遺伝子操作して、乳の中に直接薬物やその他の有用な分子を生成する方法に研究してきました。 なぜ？ 残念ですが、朝の快適さよりもお金の問題です。 これらの分子の生産コストは、高価な機械や反応を連鎖させて機能させるのではなく、痛みを伴わずに薬物を吐き出すことができる生きた有機体があれば、大幅に削減されるでしょう。

研究者は、目的の遺伝子を単離し、発現ベクターに挿入し、細胞または生物に移入することで、目的のタンパク質を生産することができます。 標的細胞が乳腺内にある場合、この栄養液中にすでに存在する他のタンパク質と同様に、タンパク質は乳中でのみ生成されます。

これらのトランスジェニック動物は、いったん作成されると、他の家畜と同様に、低コストで薬物を送り出すことができます。 そして、CRISPR-Cas9 のような新しい遺伝子編集技術の最近の進歩により、遺伝子の交換や挿入がかつてないほど簡単になりました。 研究室で新しいトランスジェニック動物を作成することがより速く、より安価になりました。

「自然の力を利用して牛乳中に特定のタンパク質を大量に生成する簡単な方法があれば、これらの治療を受ける余裕のない人々が薬を入手できる可能性が高まる可能性があります。」

遺伝子治療を応用して、乳汁中に治療用タンパク質を生成できる大型動物を毎日科学的に繁殖させるのにかかる時間を短縮する研究者、イナ・ドブリンスキー氏はこう語る。

1997 年、最初のトランスジェニック牛は、ほぼすべての哺乳動物種の乳中の乳糖の生成を調節するタンパク質であるヒトタンパク質アルファ ラクトアルブミンが豊富な乳を生産しました。 無乳糖ミルクがどのようにして作られるのか疑問に思ったことはありますか? 答えはここにあります。1 つの方法は、そのように操作された実験用トランスジェニック牛を使用することです。 心血管疾患患者にとって重要な低コレステロールミルクについても同様です。

リストは長いです。

たとえば研究者らは、人間の母乳に含まれる抗菌タンパク質であるリゾチームをより多く含む牛やヤギを生産することに成功した。 ヤギミルクは子豚の下痢の治療に有効であることが証明されており、毎年世界中で180万人の子供の命を奪っている人間の下痢性疾患の予防に使用できる可能性がある。

「世界の発展途上地域の多くは、主な食料源として家畜に依存しています」と、カリフォルニア大学デービス校の動物科学教授であり、この研究の主任研究員であるジェームズ・マレー氏は述べた。 「これらの結果は、遺伝子工学を通じて、発展途上の地域社会が直面している健康関連の問題のいくつかを解決することを目的とした、農業に関連する動物に新しい形質を提供できるという一例にすぎません。」

同様に、rEVO Biologicsという名前の会社は、遺伝性アンチトロンビン欠乏症患者の術後の血栓形成を防ぐために使用される治療用タンパク質であるアンチトロンビンIIIを乳汁中に分泌するトランスジェニックヤギを作成した。 素晴らしいのは、80 頭のヤギの小さな群れがこの貴重なタンパク質をヨーロッパ全土に供給できることです。

現在、rEVO はマサチューセッツ州の 167 エーカーの農場で 600 頭のヤギを飼育しており、保有する遺伝子に基づいて群れに分けられています。 進行中のプロジェクトの数にもよりますが、これまでに最大 2,000 件のプロジェクトがありました。 ATryn は現時点で同社の唯一の製品ですが、6 個のアクティブなプロジェクトがあり、それぞれに少数の実験的なヤギが含まれています。 たとえば、同社はモノクローナル抗体を産生するヤギの開発にも取り組んでいる。